Der Beschluss des Innovationsausschusses
keine Empfehlung vom 20.12.2024
Der Beschluss in Kürze
Der Innovationsausschuss spricht für das Projekt CARE-FAM-NET keine Empfehlung aus. Beschluss und Ergebnis- sowie Evaluationsbericht werden auf der Internetseite des Innovationsausschusses veröffentlicht. Ergänzend verweist der Ausschuss auf das ab dem kommenden Jahr geförderte Projekt B(e)NAMSE zu Kindern und Jugendlichen mit seltenen Erkrankungen.
Zusammenfassung von MVF, KI-gestützt aus dem Beschluss.
Begründung
Das Projekt erprobte zwei psychotherapeutische Versorgungsformen: die familienorientierte CARE-FAM-Intervention und die Online-Schreibtherapie WEP-CARE. Die psychische Belastung der Eltern nach 18 Monaten (primärer Endpunkt) wurde in den Interventionsgruppen gegenüber der Kontrollgruppe nicht statistisch signifikant reduziert. Auch für die sekundären Endpunkte zeigte sich keine Signifikanz. Der Ausschuss hält das Studiendesign grundsätzlich für angemessen, nennt aber mehrere Einschränkungen: Der erhöhte Drop-out kann die Ergebnisse verzerren, und die Kontrollgruppe erhielt Leistungen über die Regelversorgung hinaus. Zudem wurden die Interventionen nicht adäquat implementiert, weil viele Teilnehmende abbrachen oder sie nicht in Anspruch nahmen. Diese Einschränkungen gelten auch für die gesundheitsökonomische Evaluation. Wegen fehlender signifikanter Wirksamkeitsergebnisse und dieser Limitationen spricht der Ausschuss trotz vereinzelter positiver Tendenzen keine Empfehlung aus.
„Zwar konnten vereinzelt positive Tendenzen gezeigt werden, aufgrund der fehlenden statistisch signifikanten Ergebnisse für die Wirksamkeit der NVF sowie der genannten Limitationen spricht der Innovationsausschuss beim Gemeinsamen Bundesausschuss für das Projekt keine Empfehlung zur Überführung in die Regelversorgung aus.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
Hindernisse laut Beschluss (8)
- belegt Ergebnis der Wirksamkeitsanalyse: Primärer Endpunkt: keine signifikante Reduktion der psychischen Belastung der Eltern
Zitat aus dem Beschluss
„Die Ergebnisse der Effektevaluation zeigten, dass die Raten an psychischen Belastungen (primärer Endpunkt) in den Interventionsgruppen im Vergleich zur Kontrollgruppe nicht statistisch signifikant reduziert werden konnten.“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- nachsehen Ergebnis der Wirksamkeitsanalyse: In der CARE-FAM-Gruppe war die Chance auf fortbestehende psychische Belastung nach 18 Monaten knapp doppelt so hoch
Zitat aus dem Beschluss
„Die Chance, dass die psychische Belastung 18 Monate nach Randomisierung noch bestand, war für Familien in der CARE -FAM-Gruppe knapp um das Zweifache höher im Vergleich zu den anderen Gruppen.“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- belegt Ergebnis der Wirksamkeitsanalyse: Keine Signifikanz bei den sekundären Endpunkten
Zitat aus dem Beschluss
„Für alle weiteren sekundären Endpunkte (psychische Belastung der Kinder und Eltern sowie deren Lebensqualität zu verschiedenen Messzeitpunkten) konnte keine statistische Signifikanz aufgezeigt werden.“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- belegt Datenverfügbarkeit und Datenqualität: Mögliche Verzerrung der Ergebnisse durch erhöhten Drop-out
Zitat aus dem Beschluss
„Durch den erhöhten Drop- Out können die Ergebnisse verzerrt sein.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Kontrollgruppe und Vergleichbarkeit: Kontrollgruppe erhielt Leistungen über die Regelversorgung hinaus
Zitat aus dem Beschluss
„Andererseits erhielt auch die Kontrollgruppe Leistungen, die über die Regelversorgung hinausgingen.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Umsetzung der Intervention: Interventionen nicht adäquat implementiert; viele Abbrüche oder keine Inanspruchnahme
Zitat aus dem Beschluss
„Darüber hinaus konnten die Interventionen nicht adäquat implementiert werden; zu viele Teilnehmende brachen diese frühzeitig ab oder nahmen sie überhaupt nicht in Anspruch.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Umsetzung der Intervention: Jeweils etwa die Hälfte der Familien beendete die Interventionen regulär
Zitat aus dem Beschluss
„Die beiden Interventionen wurden von jeweils etwa der Hälfte der Familien, die diese angeboten bekamen, regulär beendet.“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- nachsehen Auswertung und Statistik: Ergebnisse der gesundheitsökonomischen Evaluation wenig belastbar
Zitat aus dem Beschluss
„Die genannten Einschränkungen gelten ebenso für die gesundheitsökonomische Evaluation, wodurch deren Ergebnisse wenig belastbar sind.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
Kennzeichen: belegt · nachsehen · bestritten · ungeprüft. Bedeutung →
Was der Beschluss positiv vermerkt (4)
- belegt Kombination beider Interventionen generierte zusätzliche QALYs gegenüber der Kontrollgruppe (bei höheren Kosten)
Zitat aus dem Beschluss
„Die Kosten-Nutzwert- Analyse von Primärdaten zeigte, dass die Kombination beider Interventionen im Vergleich zur Kontrollgruppe zu jedem Messzeitpunkt zusätzliche qualitätsadjustierte Lebensjahre bei höheren Kosten generierte.“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- belegt Empfehlungen für die Praxis in Fokusgruppen formuliert
Zitat aus dem Beschluss
„Mittels Fokusgruppen mit Expertinnen und Experten aus dem Studienverbund wurden Empfehlungen für die Praxis formuliert.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Qualitätskriterien für die psychosoziale Versorgung von Kindern mit seltenen Erkrankungen identifiziert und konsentiert
Zitat aus dem Beschluss
„In einem weiteren Teilprojekt wurden Qualitätsaspekte bzw. -kriterien (z. B. zum Schulungskonzept, dem Eingangsscreening und den fachlichen Qualifikationen) für die psychosoziale Versorgung von Kindern mit seltenen Erkrankungen identifiziert, mittels Onlinebefragung aller am Projekt beteiligten Kinderkliniken eruiert und anschließend für beide Interventionen konsentiert.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Studiendesign vom Ausschuss als insgesamt angemessen bewertet
Zitat aus dem Beschluss
„Das Studiendesign war insgesamt angemessen, um die Effekt- und gesundheitsökonomische Evaluation durchzuführen.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
Übertragbarkeit laut Beschluss
Der Ausschuss spricht keine Empfehlung zur Überführung in die Regelversorgung aus. Weitere Aussagen zur Übertragbarkeit enthält der Beschluss nicht.
Wie es ausging
2 Hauptziele, davon 0 signifikant zugunsten der neuen Versorgung. Dazu 8 Nebenziele, 0 davon signifikant zugunsten.
| Rolle | Endpunkt laut Bericht | Befund | p | Seite |
|---|---|---|---|---|
| Hauptziel | Psychische Gesundheit der Eltern: Vorliegen eines Diagnosestatus zum Messzeitpunkt T4 (18 Monate nach Baseline) in der Untergruppe der initial nach SKID-I belasteten Eltern - Vergleich CARE-FAM vs. kein CARE-FAM Familie: Psychische Symptomatik belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen | nicht berichtet | 58 |
| Hauptziel | Psychische Gesundheit der Eltern: Vorliegen eines Diagnosestatus zum Messzeitpunkt T4 in der Untergruppe der initial nach SKID-I belasteten Eltern - Vergleich WEP-CARE vs. kein WEP-CARE Familie: Psychische Symptomatik belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen | nicht berichtet | 58 |
Alle 8 Nebenziele anzeigen
| Rolle | Endpunkt laut Bericht | Befund | p | Seite |
|---|---|---|---|---|
| Nebenziel | Psychische Symptombelastung aller Eltern (BSI: GS, Summe der Summenwerte S1-S10) Familie: Belastung von Angehörigen belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen; berichtet ist nur das Konfidenzintervall | nicht berichtet | 59 |
| Nebenziel | Gesundheitsbezogene Lebensqualitaet der Eltern (SF-12, 2 Skalen) Familie: Lebensqualität belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen; berichtet ist nur das Konfidenzintervall | nicht berichtet | 59 |
| Nebenziel | Gesundheitsbezogene Lebensqualitaet der Kinder mit SE, globaler KIDSCREEN-Score (Elternurteil) Familie: Lebensqualität belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen; berichtet ist nur das Konfidenzintervall | nicht berichtet | 59 |
| Nebenziel | Psychische Symptome der Kinder mit SE ab 6 Jahren, CBCL-Gesamt (Elternurteil) Familie: Psychische Symptomatik belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen; berichtet ist nur das Konfidenzintervall | nicht berichtet | 60 |
| Nebenziel | Psychische Symptombelastung der initial nach BSI belasteten Eltern (BSI: GS) Familie: Belastung von Angehörigen belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen; berichtet ist nur das Konfidenzintervall | nicht berichtet | 61 |
| Nebenziel | Diagnosestatus der initial belasteten Kinder mit SE (K-SADS-PL) Familie: Psychische Symptomatik belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen; berichtet ist nur das Konfidenzintervall | nicht berichtet | 62 |
| Nebenziel | Psychische Symptome der initial belasteten Geschwisterkinder ab 6 Jahren, CBCL-Gesamt (Elternurteil) Familie: Psychische Symptomatik belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen; berichtet ist nur das Konfidenzintervall | nicht berichtet | 62 |
| Nebenziel | Kombinationsbehandlung vs. Kontrollgruppe: Psychische Summenskala SF-12 (Eltern) zu T4 Familie: Lebensqualität belegt | ohne Angabe keine statistische Prüfung berichtet | nicht berichtet | 63 |
Fallzahl
Geplant: 296 Personen · ausgewertet: 406 Personen · erreicht: 137 % (Ergebnisbericht, S. 22 und 48)
- Geplant: „werden 74 anfänglich belastete Eltern pro Behandlungskombination (insgesamt 296) benötigt, um einen Unterschied von 11,2 % im Anteil der nicht belasteten Eltern zwischen den Gruppen festzustellen“ Ergebnisbericht, S. 22 ↗
- Ausgewertet: „35 % (406 von 1.154) der Eltern haben nach dem SKID-I Interview bei der T1-Messung eine Diagnose. ... Der fehlender Werte ist mit 33 % (274 von 406 Elternteile) höher“ Ergebnisbericht, S. 48 ↗
Das Vorhaben
Beschreibung aus der Projektdatenbank des GBA
Eine Erkrankung gilt als selten, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen von ihr betroffen sind. Schätzungen zufolge leben in Deutschland etwa zwei Millionen Kinder und Jugendliche mit einer seltenen Erkrankung. Betroffene Familien sind häufig körperlich und psychisch hoch belastet, denn die dauernde Pflege und Unterstützung des erkrankten Kindes kann kräftezehrend sein. Studien zufolge werden beispielsweise zwischen 30 und 40 Prozent der Mütter in Folge der erheblichen Belastungen depressiv oder entwickeln eine Angsterkrankung. Auch die Geschwisterkinder weisen ein erhöhtes Risiko für Verhaltensstörungen auf, denn sie wachsen in einem Lebensumfeld auf, das durch die Pflege und medizinische Versorgung des erkrankten Kindes geprägt ist. Hier setzt das Konsortium CARE-FAM-NET (Children affected by rare disease and their families – network) an, um die bestehende Lücke an psychosozialer Versorgung von Familien mit betroffenen-Kindern und Jugendlichen zwischen null und 21 Jahren zu schließen. Dafür arbeiten im Konsortium insgesamt 45 Konsortialpartner aus Kliniken und wissenschaftlichen, evaluierenden Institutionen mit Krankenkassen, Selbsthilfeorganisationen und mit Kooperationspartnern aus Jugendhilfe, Bildungssystem und Bundespolitik eng zusammen. Das gemeinsame Ziel ist eine sektorenübergreifende psychosoziale Versorgung für Kinder mit seltenen Erkrankungen, deren Geschwister und Eltern an bundesweit 17 Standorten in 11 Bundesländern und deren Transfer in die Regelversorgung. Dafür werden die Kinderkliniken mit einer psychosozialen Versorgungseinheit und dem regionalen Zentrum für seltene Erkrankung vernetzt und zwei neue Ansätze erprobt, die sowohl die Diagnostik als auch die Früherkennung und Behandlung psychischer Begleiterkrankungen aller Familienangehörigen leisten sollen. Mit einer niederfrequenten Familienintervention in etwa sechs bis acht Gesprächen über ein halbes Jahr oder einer Online-Beratung sollen alle betroffenen Kinder und Angehörigen frühestmöglich begleitend zur Behandlung individuelle psychosoziale Hilfen erhalten, die eine positive Krankheitsbewältigung unterstützen und psychischen Störungen begegnen. Eingeschlossen werden 620 Familien mit Kindern mit seltenen Erkrankungen. Das Projekt wird für vier Jahre mit insgesamt ca. 7,6 Millionen Euro gefördert. Im Erfolgsfall wird durch die neuen Versorgungsformen eine bedeutsame Versorgungslücke geschlossen und die psychische Gesundheit und Lebensqualität von Kindern mit einer Seltenen Erkrankung und ihrer Angehörigen nachhaltig verbessert.
Die Berichte im Wortlaut
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Wo Beschluss und Berichte auseinandergehen
Ein Beschluss des Innovationsausschusses ist eine politische Entscheidung, keine Messung: Versorgungsrelevanz, Umsetzbarkeit, Stellungnahmen und Prioritäten gehen mit ein. Was hier steht, ist deshalb meist kein Widerspruch, sondern ein Unterschied zweier Maßstäbe.
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Wo die Berichte sich selbst widersprechen
Beim vollständigen Lesen fällt auf, was beim Lesen eines einzelnen Kapitels nicht auffällt. Das ist kein Vorwurf an das Vorhaben, sondern die Angabe, wie belastbar die Zahlen sind.
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Weiterleben nach Projektende
in den ausgewerteten Quellen keine Angabe
Rechtsgrundlage in der Projektzeit: Vertrag zur besonderen Versorgung nach § 140a SGB V