Der Beschluss des Innovationsausschusses
keine Empfehlung vom 12.07.2024
Der Beschluss in Kürze
Der Innovationsausschuss spricht für das Projekt CED-KQN keine Empfehlung aus. Er begründet dies mit den Ergebnissen und den bestehenden Limitationen. Außerdem verweist er auf die Projekte CED BIO-Assist und VAC-MAC, die ebenfalls die Versorgung von Menschen mit chronisch entzündlichen Darmerkrankungen betreffen.
Zusammenfassung von MVF, KI-gestützt aus dem Beschluss.
Begründung
Die clusterrandomisierte CLARA-Studie hatte zwei primäre Endpunkte. Beim ersten zeigte sich in der Interventionsgruppe ein signifikanter Rückgang der Versorgungsdefizite und Hinweise. Bei der steroidfreien Remission nach 12 Monaten fand sich kein signifikanter Unterschied. Unter den sekundären Endpunkten war nur die leitliniengerechte exklusive enterale Ernährungstherapie bei Morbus Crohn signifikant häufiger. Nach Auffassung des Ausschusses ist die Aussagekraft stark eingeschränkt: Der primäre Endpunkt wurde in den Gruppen unterschiedlich und nicht validiert erhoben, die Erhebungsinstrumente waren überwiegend wenig valide und die Daten unvollständig. Auch die weiteren Teilprojekte weisen methodische Einschränkungen auf, etwa einen geringen Rücklauf, strukturell verschiedene Vergleichsgruppen und eine sehr geringe Fallzahl. Deshalb spricht der Ausschuss keine Empfehlung zur Überführung aus.
„Eine Empfehlung zur Überführung der Erkenntnisse kann auf Basis der Ergebnisse sowie der bestehenden Limitationen nicht ausgesprochen werden.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
Hindernisse laut Beschluss (10)
- belegt Ergebnis der Wirksamkeitsanalyse: Kein signifikanter Unterschied bei der steroidfreien Remission nach 12 Monaten (primärer Endpunkt)
Zitat aus dem Beschluss
„In Bezug auf die steroidfreie Remission nach 12 Monaten konnte kein signifikanter Unterschied nachgewiesen werden.“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- belegt Ergebnis der Wirksamkeitsanalyse: Keine signifikanten Unterschiede bei allen weiteren sekundären Endpunkten
Zitat aus dem Beschluss
„Für alle weiteren sekundären Endpunkte konnten keine statistisch signifikanten Unterschiede aufgezeigt werden.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Messinstrumente und Endpunkte: Datenerhebung des primären Endpunkts zwischen den Gruppen unterschiedlich und nicht validiert; überwiegend geringe Validität der Erhebungsinstrumente
Zitat aus dem Beschluss
„Die Aussagekraft der Ergebnisse des Cluster-RCT ist stark eingeschränkt, insbesondere aufgrund der in den Gruppen unterschiedlichen und nicht validierten Datenerhebung des primären Endpunkts, der überwiegend geringen Validität der Erhebungsinstrumente und der unvollständigen Daten.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Datenverfügbarkeit und Datenqualität: Unvollständige Daten im Cluster-RCT
Zitat aus dem Beschluss
„Die Aussagekraft der Ergebnisse des Cluster-RCT ist stark eingeschränkt, insbesondere aufgrund der in den Gruppen unterschiedlichen und nicht validierten Datenerhebung des primären Endpunkts, der überwiegend geringen Validität der Erhebungsinstrumente und der unvollständigen Daten.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Auswertung und Statistik: Methoden zum Vergleich der Versorgung innerhalb und außerhalb des Registers nur eingeschränkt angemessen; kein direkter Vergleich der Datenquellen
Zitat aus dem Beschluss
„Die Methoden waren nur eingeschränkt angemessen zur Beantwortung der Fragestellungen, um Ziel, Zweck sowie Datenvollständigkeit zwischen den zwei Datenquellen zu vergleichen. Ein direkter Vergleich zwischen den zwei Datenquellen wurde nicht durchgeführt.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Datenverfügbarkeit und Datenqualität: Geringer Rücklauf der CEDNA-Befragung, Repräsentativität unklar
Zitat aus dem Beschluss
„Der Rücklauf war jedoch gering, so dass die Repräsentativität unklar bleibt.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Ergebnis der Wirksamkeitsanalyse: Kein signifikanter Unterschied der Komplikationshäufigkeiten bei strukturierter Transition
Zitat aus dem Beschluss
„Alle untersuchten Komplikationshäufigkeiten unterscheiden sich nicht statistisch signifikant.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Studienanlage: Studiendesign für die Wirksamkeitsevaluation des Transitionsprogramms nur eingeschränkt geeignet
Zitat aus dem Beschluss
„Das Studiendesign war nur eingeschränkt geeignet für eine Wirksamkeitsevaluation des Transitionsprogramms. Die beiden Gruppen waren wahrscheinlich strukturell verschieden, da die Zuordnung zu den Gruppen auf Basis der Kostenübernahme durch die Krankenkasse erfolgte.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Kontrollgruppe und Vergleichbarkeit: Vergleichsgruppen wahrscheinlich strukturell verschieden, weil die Zuordnung über die Kostenübernahme der Krankenkasse erfolgte
Zitat aus dem Beschluss
„Die beiden Gruppen waren wahrscheinlich strukturell verschieden, da die Zuordnung zu den Gruppen auf Basis der Kostenübernahme durch die Krankenkasse erfolgte.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Fallzahl in der Auswertung: Sehr geringe Fallzahl in der Transitionsevaluation, daher keine Aussagen zur Wirksamkeit möglich
Zitat aus dem Beschluss
„Zudem war die Fallzahl sehr gering. Es lassen sich daher keine Aussagen zur Wirksamkeit des Programms ableiten.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
Kennzeichen: belegt · nachsehen · bestritten · ungeprüft. Bedeutung →
Was der Beschluss positiv vermerkt (6)
- belegt Signifikanter Rückgang der gemeldeten Versorgungsdefizite und Hinweise nach 12 Monaten in der Interventionsgruppe (primärer Endpunkt)
Zitat aus dem Beschluss
„Es zeigte sich bezüglich des primären Endpunkts nach 12 Monaten sowohl bei den gemeldeten Defiziten als auch bei den Hinweisen ein statistisch signifikanter Rückgang in der IG.“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- belegt Signifikant höherer Anteil leitliniengerechter exklusiver enteraler Ernährungstherapie bei Morbus Crohn in der Interventionsgruppe
Zitat aus dem Beschluss
„Bei den sekundären Endpunkten zeigte sich, dass der Anteil der Patientinnen und Patienten mit Morbus Crohn (MC), die eine leitliniengerechte exklusive enterale Ernährungstherapie (EET) erhalten hatten, in der IG statistisch signifikant höher war.“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- belegt Arbeit mit dem Register in der Prozessevaluation im Durchschnitt mit gut bewertet, mit geeigneten Methoden
Zitat aus dem Beschluss
„Im Rahmen der Prozessevaluation wurde die Arbeit mit dem Register im Durchschnitt mit gut bewertet. Die dafür verwendeten Methoden waren geeignet.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Nachweis einer häufigeren Anwendung der EET bei Betreuung im Register als außerhalb
Zitat aus dem Beschluss
„In der Analyse der Versorgung innerhalb und außerhalb des Registers konnte u. a. nachgewiesen werden, dass die Betreuung außerhalb des Registers mehrheitlich nicht durch eine Fachärztin oder -arzt für Kinder - und Jugendmedizin erfolgte und die EET außerhalb nur bei ca. jeden fünften der MC -Patientinnen und - Patienten erfolgt, wohin gegen diese bei einer Betreuung im Register bei über der Hälfte der Betroffenen angewandt wurde.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Neuronales Netzwerk mit guter Leistungsfähigkeit für die initiale Phänotypisierung, mit angemessenen Methoden entwickelt
Zitat aus dem Beschluss
„In der Analyse der Registerdaten konnte ein konvolutionales neuronales Netzwerk (CNN) mit guter Leistungsfähigkeit bzgl. der initialen Phänotypisierung beschrieben werden. Die Algorithmen wurden mit angemessenen Methoden entwickelt.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt CEDNA-Befragung lieferte neue Einsichten zu Krankheitsumgang, Lebensgestaltung sowie Informations- und Kommunikationsbedarfen
Zitat aus dem Beschluss
„Die Ergebnisse der CEDNA -Befragung zeigten neue Einsichten im Umgang mit der Erkrankung und der Lebensgestaltung von Patientinnen und Patienten und deren Familien sowie Informations- und Kommunikationsbedarfe auf.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
Übertragbarkeit laut Beschluss
Der Ausschuss spricht keine Empfehlung zur Überführung der Erkenntnisse aus. Er verweist auf die Projekte CED BIO-Assist und VAC-MAC, die ebenfalls die Versorgung bei chronisch entzündlichen Darmerkrankungen adressieren.
Wie es ausging
8 Hauptziele, davon 6 signifikant zugunsten der neuen Versorgung. Dazu 8 Nebenziele, 1 davon signifikant zugunsten.
| Rolle | Endpunkt laut Bericht | Befund | p | Seite |
|---|---|---|---|---|
| Hauptziel | Anzahl individueller Versorgungsdefizite nach 12 Monaten (Mittelwert Defizite pro Patient, 12-Monats-Follow-up) Familie: Prozess-, Struktur- und Leitlinienqualität belegt | signifikant zugunsten statistisch signifikant zugunsten der Intervention | p < 0,0001 | 45 |
| Hauptziel | Anzahl Versorgungsdefizite bei Erstmeldung (Baseline, Mittelwert Defizite pro Patient) Familie: Prozess-, Struktur- und Leitlinienqualität belegt | kein Unterschied kein statistisch signifikanter Unterschied | p = 0,517 | 45 |
| Hauptziel | Steroidfreie Remission nach 12 Monaten Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | kein Unterschied kein statistisch signifikanter Unterschied | p=0,8898 | 46 |
| Hauptziel | Anzahl der Defizite nach 12 Monaten - Mehrebenenanalyse Modell 1 (feste Effekte Alter, Geschlecht, Gruppe; n=312) Familie: Prozess-, Struktur- und Leitlinienqualität belegt | signifikant zugunsten statistisch signifikant zugunsten der Intervention | <,0001 | 46 |
| Hauptziel | Anzahl der Defizite nach 12 Monaten - Sensitivitätsanalyse Modell 3 (nur Krankenhäuser, n=302) Familie: Prozess-, Struktur- und Leitlinienqualität belegt | signifikant zugunsten statistisch signifikant zugunsten der Intervention | <,0001 | 47 |
| Hauptziel | Anzahl der Defizite nach 12 Monaten - Modell 4 (mit GPGE-Zertifizierung und Interaktion, Studienzentren als zufälliger Effekt, n=302) Familie: Prozess-, Struktur- und Leitlinienqualität belegt | signifikant zugunsten statistisch signifikant zugunsten der Intervention | 0,0001 | 48 |
| Hauptziel | Anzahl der Defizite nach 12 Monaten - Modell 5 (zusätzlich Anzahl jährlich behandelter Patienten, n=302) Familie: Prozess-, Struktur- und Leitlinienqualität belegt | signifikant zugunsten statistisch signifikant zugunsten der Intervention | 0,0004 | 48 |
| Hauptziel | Anzahl der Defizite nach 12 Monaten - Modell 6 (zusätzlich Anzahl rekrutierter Patienten pro Studienzentrum, n=302) Familie: Prozess-, Struktur- und Leitlinienqualität belegt | signifikant zugunsten statistisch signifikant zugunsten der Intervention | 0,0007 | 49 |
Alle 8 Nebenziele anzeigen
| Rolle | Endpunkt laut Bericht | Befund | p | Seite |
|---|---|---|---|---|
| Nebenziel | Ernährungstherapiedefizite (Ernährungstherapie als Initialtherapie bei luminalem Morbus Crohn, mindestens einen Monat) Familie: Prozess-, Struktur- und Leitlinienqualität belegt | signifikant zugunsten statistisch signifikant zugunsten der Intervention | p= 0,0011 | 50 |
| Nebenziel | Entzündliche Aktivität nach 12 Monaten (Remission anhand der ärztlichen Gesamtbeurteilung) Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | kein Unterschied kein statistisch signifikanter Unterschied | p=0,1790 | 49 |
| Nebenziel | Komplikationen nach 12 Monaten Familie: Komplikationen und Patientensicherheit belegt | kein Unterschied kein statistisch signifikanter Unterschied | p= 0,2631 | 50 |
| Nebenziel | Therapienebenwirkungen nach 12 Monaten Familie: Arzneimitteltherapie und Arzneimittelsicherheit belegt | kein Unterschied kein statistisch signifikanter Unterschied | p=0,2502 | 50 |
| Nebenziel | Lebensqualität - Gesamtscore IMPACT III zu Baseline Familie: Lebensqualität belegt | kein Unterschied kein statistisch signifikanter Unterschied | p=0,3 | 51 |
| Nebenziel | Lebensqualität - Gesamtscore IMPACT III nach 12 Monaten (Follow-Up) Familie: Lebensqualität belegt | kein Unterschied kein statistisch signifikanter Unterschied | p=0,2 | 51 |
| Nebenziel | Körperliche Entwicklung (Körpergröße, SDS-Wert < -2 im Verlauf) Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen | nicht berichtet | 50 |
| Nebenziel | Krankheitsaktivitätsindex (PUCAI / PCDAI) im Verlauf Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | ohne Angabe nicht auswertbar | nicht berichtet | 50 |
Fallzahl
Geplant: 262 Patientinnen und Patienten · ausgewertet: 319 Patientinnen und Patienten · erreicht: 122 %
Das Vorhaben
Beschreibung aus der Projektdatenbank des GBA
Big Data und E-Health gewinnen eine immer größere Bedeutung in der Patientenversorgung. Die großen Datenmengen können für wissenschaftliche Forschung und Versorgungsforschung, aber auch für die Verbesserung individueller Versorgung genutzt werden. Das Patientenregister mit Daten von Kindern und Jugendlichen mit chronisch entzündlicher Darmerkrankung, kurz CEDATA-GPGE ist eins der weltweit größten Patientenregister mit wichtigen Informationen zu Krankheitspräsentation, Behandlung und Verlauf. Auf seiner Grundlage sollen neue Technologien und innovative Ansätze genutzt werden, um die Versorgung von Kindern und Jugendlichen mit CED zu verbessern und bestehende Versorgungslücken zu schließen. In dem Projekt CED-KQN soll das Patientenregister weiter ausgebaut werden. So werden registerbasierte Algorithmen zur klinischen Entscheidungsunterstützung entwickelt, und die zugrunde liegende Informationstechnologie für das Patientenregister angepasst, damit der Übergang in die Erwachsenenmedizin erfolgreich gelingt (Transition). Langfristiges Ziel ist es, die Versorgung durch die bereitstehenden Daten zu verbessern. Die entwickelten Verbesserungstechniken werden im Rahmen einer clusterrandomisierten Studie evaluiert. Dafür werden die im Projekt teilnehmende Ärztinnen und Ärzte in zwei Gruppen eingeteilt. Eine Gruppe erhält Informationen zu möglichen Versorgungsdefiziten, die andere Kontrollgruppe erhält diese Daten nicht. Nach 12 Monaten werden die Registerdaten beider Gruppen verglichen, um die verbleibenden Versorgungsdefizite zu identifizieren. Das Projekt wird für 48 Monate mit insgesamt ca. 1,3 Millionen Euro gefördert Im Erfolgsfall ist eine Übertragung der Ergebnisse auf andere chronische Erkrankungen im Kindesalter möglich.
Die Berichte im Wortlaut
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Wo Beschluss und Berichte auseinandergehen
Ein Beschluss des Innovationsausschusses ist eine politische Entscheidung, keine Messung: Versorgungsrelevanz, Umsetzbarkeit, Stellungnahmen und Prioritäten gehen mit ein. Was hier steht, ist deshalb meist kein Widerspruch, sondern ein Unterschied zweier Maßstäbe.
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Wo die Berichte sich selbst widersprechen
Beim vollständigen Lesen fällt auf, was beim Lesen eines einzelnen Kapitels nicht auffällt. Das ist kein Vorwurf an das Vorhaben, sondern die Angabe, wie belastbar die Zahlen sind.
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