Nicht-randomisierte Auswertung von Registerdaten zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln

Die Verwendung von versorgungsnahen Daten zur Nutzenbewertung von Therapien gewinnt vor dem Hintergrund der zunehmenden Digitalisierung des Gesundheitswesens und der damit verbundenen relativ einfachen Verfügbarkeit an Daten immer mehr an Bedeutung. Unumstritten stellen randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) das höchste Evidenzniveau dar. Allerdings ist ihre Durchführung mit erheblichem zeitlichen und finanziellen Ressourceneinsatz verbunden und bei manchen Fragestellungen gegebenenfalls ethisch nicht vertretbar. Hier kann die Auswertung von bereits bestehenden medizinischen Datensammlungen, insbesondere auch von Registerdaten, einen Vorteil bieten. Untersuchungen haben gezeigt, dass registerbasierte Auswertungen (NRRA) und RCT durchaus vergleichbare Ergebnisse liefern können, es andererseits aber auch zu starken Abweichungen kommen kann. Die Abweichungen sind bisher jedoch nicht immer vorhersehbar. Das Forschungsteam im Projekt NANA untersucht daher, ob es derzeit möglich und sinnvoll ist, mittels der in Deutschland verfügbaren Registerdaten Therapierfolge und unerwünschte Nebenwirkungen von Arzneimitteln zu ermitteln. Hierfür führt das Team modellhaft zehn bis zwölf NRRA durch und vergleicht diese mit vorhandenen Ergebnissen von RCT. Im Fokus stehen dabei insbesondere folgende Fragen: Können Register die methodischen Anforderungen an eine fundierte Bewertung des Nutzens und Schadens von Arzneimitteln erfüllen? Welche praktischen und methodischen Herausforderungen bestehen bei der praktischen Durchführung von NRRA? Wie hoch ist die Ergebnissicherheit der Registeranalysen? Welche Faktoren führen gegebenenfalls zu Abweichungen zwischen den Ergebnissen von randomisierten klinischen Studien und registerbasierten Auswertungen? Das Projekt wird für 45 Monate mit insgesamt ca. 880.000 Euro gefördert. Im Erfolgsfall liefert das Projekt wichtige Erkenntnisse, unter welchen Umständen eine auf versorgungsnahen Daten beruhende Analyse (NRRA) belastbare Ergebnisse zu Wirksamkeit und Sicherheit von Medikamenten liefern kann und welche Aspekte bei der Durchführung beachtet werden müssen.