Statusrückmeldungen der Projektverantwortlichen (1)
Angaben der Projektverantwortlichen, nicht redaktionell geprüft.
Die Ergebnisse des Projekts bilden die Grundlage für mehrere weiterführende Forschungsvorhaben, darunter ProKind-T2T zur juvenilen idiopathischen Arthritis (JIA; gefördert durch den Innovationsfonds), ECHO-SLE zum juvenilen systemischen Lupus erythematodes (gefördert durch die Sabine Löw-Stiftung) sowie ECHO-JDM zur juvenilen Dermatomyositis. Darüber hinaus wurde die ProKind-Initiative auf autoinflammatorische Erkrankungen und die chronische nichtbakterielle Osteitis ausgeweitet (gefördert durch die Stiftungen Kindness for Kids und Sabine Löw). Die gewonnenen Erkenntnisse sind bereits in die S2k-Leitlinie der Gesellschaft für Kinder- und Jugendrheumatologie (GKJR) zur Therapie der JIA eingeflossen und tragen damit zur Weiterentwicklung der Versorgung bei. Ein Teil der Ergebnisse wurde bereits wissenschaftlich publiziert; weitere Veröffentlichungen sind derzeit in Vorbereitung.
Der Beschluss des Innovationsausschusses
Erkenntnistransfer vom 20.12.2024
Der Beschluss in Kürze
Der Innovationsausschuss leitet die Projektergebnisse zur Information an die DGKJ, die GKJR, die DGRh und die Deutsche Rheuma-Liga Bundesverband weiter. Beschluss und Ergebnisbericht werden veröffentlicht. Mit der Weiterleitung ist die Geschäftsstelle beauftragt. Eine Empfehlung gibt es nicht. Der Ausschuss verweist stattdessen auf weiteren Forschungsbedarf und auf das geförderte Folgeprojekt Pro-Kind T2T.
Zusammenfassung von MVF, KI-gestützt aus dem Beschluss.
Begründung
Primärer Endpunkt war das Erreichen einer inaktiven oder minimal aktiven Erkrankung. Bei JIA wurde er nach 12 Monaten unter T2T-Behandlung statistisch signifikant häufiger erreicht, bei SLE und JDM zeigte sich kein signifikanter Effekt. Das Beobachtungsdesign hält der Ausschuss für die deskriptive Beschreibung der Versorgung grundsätzlich für angemessen. Die Aussagekraft sieht er jedoch eingeschränkt durch: uneinheitliche Messzeitpunkte, einen Drop-out von etwa 50 % nach 12 Monaten und Selektion bei der Rekrutierung. Die Aussagen zur Wirksamkeit der Handlungsempfehlungen hält er wegen der externen Kontrollgruppen mit unterschiedlichen Erhebungsmethoden und der fehlenden klar abgegrenzten Exposition insgesamt für stark eingeschränkt. Das Thema bewertet er weiterhin als hoch relevant und sieht weiteren Forschungsbedarf.
„Die Aussagekraft der Ergebnisse zu den Fragestellungen zur Wirksamkeit der Handlungsempfehlungen ist aufgrund des Studiendesigns (Beobachtungsstudie mit (externen) Kontrollgruppen mit unterschiedlichen Erhebungsmethoden) und keiner klar abgegrenzten Exposition in den Kohorten insgesamt stark eingeschränkt.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
Hindernisse laut Beschluss (5)
- belegt Ergebnis der Wirksamkeitsanalyse: Kein signifikanter Effekt bei SLE und JDM, wenngleich nach 12 Monaten eine numerische Verbesserung hinsichtlich inaktiver Erkrankung bei T2T-Behandelten beobachtet wurde.
Zitat aus dem Beschluss
„Für die Gruppe mit SLE und JDM konnte hingegen kein statistisch signifikanter Effekt gezeigt werden, wenngleich jedoch (nach 12 Monaten) eine nummerische Verbesserung hinsichtlich einer inaktiven Erkrankung bei T2T-Behandelten im Vergleich zu Nicht-T2T-Behandelten beobachtet wurde.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- bestritten Kontrollgruppe und Vergleichbarkeit: Uneinheitliche Messzeitpunkte in den verschiedenen Kohorten
Zitat aus dem Beschluss
„Die Aussagekraft ist jedoch durch die uneinheitlichen Messzeitpunkte in den verschiedenen Kohorten und den hohen Drop-out von ca. 50 % nach 12 Monaten eingeschränkt.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Datenverfügbarkeit und Datenqualität: Hoher Drop-out von ca. 50 % nach 12 Monaten
Zitat aus dem Beschluss
„Die Aussagekraft ist jedoch durch die uneinheitlichen Messzeitpunkte in den verschiedenen Kohorten und den hohen Drop-out von ca. 50 % nach 12 Monaten eingeschränkt.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Studienanlage: Selektion bei der Rekrutierung, Ergebnisse nicht repräsentativ für alle kinderrheumatologischen Einrichtungen
Zitat aus dem Beschluss
„Aufgrund der Selektion bei der Rekrutierung kann nicht davon ausgegangen werden, dass die Ergebnisse repräsentativ für alle kinderrheumatologischen Einrichtungen sind.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Studienanlage: Beobachtungsdesign mit externen Kontrollgruppen, unterschiedlichen Erhebungsmethoden und ohne klar abgegrenzte Exposition
Zitat aus dem Beschluss
„Die Aussagekraft der Ergebnisse zu den Fragestellungen zur Wirksamkeit der Handlungsempfehlungen ist aufgrund des Studiendesigns (Beobachtungsstudie mit (externen) Kontrollgruppen mit unterschiedlichen Erhebungsmethoden) und keiner klar abgegrenzten Exposition in den Kohorten insgesamt stark eingeschränkt.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
Kennzeichen: belegt · nachsehen · bestritten · ungeprüft. Bedeutung →
Was der Beschluss positiv vermerkt (4)
- belegt Bei JIA nach 12 Monaten signifikant häufiger inaktive oder minimal aktive Erkrankung unter T2T
Zitat aus dem Beschluss
„In der Gruppe mit JIA wurde das Erreichen einer inaktiven (oder wenigstens minimal aktiven) Erkrankung (nach 12 Monaten) statistisch signifikant häufiger bei den T2T-Behandelten im Vergleich zu den Nicht- T2T-Behandelten erreicht.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Bei JIA signifikante Unterschiede in patienten- und elternberichteten Outcomes zwischen T2T und Nicht-T2T
Zitat aus dem Beschluss
„Statistisch s ignifikant unterschieden sich die T2T-Behandelten von den Nicht-T2T-Behandelten in den patienten-/elternberichteten Outcomes Allgemeines Wohlbefinden, Schmerz, Müdigkeit, gesundheitsbezogene Lebensqualität und körperlicher Lebensqualität.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- nachsehen Frühe intensive Behandlung neu erkrankter Kinder und Jugendlicher in beiden Einrichtungsgruppen
Zitat aus dem Beschluss
„Die Ergebnisse zeigten, dass die neu erkrankten Kinder und Jugendlichen sowohl in PRO-Kind-Rheuma (T2T-Vorgehen) als auch in der Kinder- KD Einrichtungen (kein T2T -Vorgehen) früh intensiv behandelt wurden: über die Hälfte der neu erkrankten Kinder und Jugendlichen erhielten bereits im ersten Behandlungsjahr krankheitsmodifizierende Medikamente.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- bestritten Studiendesign für die deskriptive Versorgungsbeschreibung grundsätzlich angemessen
Zitat aus dem Beschluss
„Insgesamt war das Studiendesign der Beobachtungsstudie für die deskriptive Beschreibung der Versorgung und der längsschnittlichen Ergebnisse in der PRO -Kind-Rheuma Kohorte grundsätzlich angemessen.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
Übertragbarkeit laut Beschluss
Wegen der Selektion bei der Rekrutierung kann laut Beschluss nicht davon ausgegangen werden, dass die Ergebnisse für alle kinderrheumatologischen Einrichtungen repräsentativ sind.
Adressaten und ihre Rückmeldung (4)
Stand des Rückmeldungsdokuments: 14.07.2025. Je Adressat eingestuft, was er aus der Empfehlung gemacht hat. Gezählt und erklärt in der Auswertung Transfer der Ergebnisse →
- belegt Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e. V. (DGKJ)nicht erkennbar
Auftrag: Die Projektergebnisse wurden der DGKJ zur Information weitergeleitet.
Im Dokument ist keine Rückmeldung der DGKJ aufgeführt; ein ausdrücklicher Vermerk, dass sie nicht geantwortet hat, fehlt.Zitat aus der Rückmeldung
„Die im Projekt erzielten Ergebnisse werden an die Deutsche Gesellschaft für Kinder - und Jugendmedizin e. V. (DGKJ), [...] zur Information weitergeleitet.“ Rückmeldung, S. 2 ↗
- belegt Gesellschaft für Kinder- und Jugendrheumatologie e. V. (GKJR)nicht erkennbar
Auftrag: Die Projektergebnisse wurden der GKJR zur Information weitergeleitet.
Im Dokument ist keine Rückmeldung der GKJR aufgeführt; ein ausdrücklicher Vermerk, dass sie nicht geantwortet hat, fehlt.Zitat aus der Rückmeldung
„die Gesellschaft für Kinder - und Jugendrheumatologie e. V. (GKJR), [...] zur Information weitergeleitet.“ Rückmeldung, S. 2 ↗
- nachsehen Deutsche Gesellschaft für Rheumatologie und Klinische Immunologie e. V. (DGRh)zur Kenntnis genommen
Auftrag: Die Projektergebnisse wurden der DGRh zur Information weitergeleitet.
Die DGRh fasst das Projekt und seine Ergebnisse zusammen, stimmt ihnen inhaltlich zu und hält eine frühe Behandlung nach T2T-Standards für einen möglichen Qualitätsindikator, benennt aber keine eigene Befassung oder Entscheidung.Zitat aus der Rückmeldung
„Daraus ergibt sich, dass eine frühe, konsequente Behandlung nach T2T -Standards als potenzieller Qualitätsindikator für die JIA -Versorgung herangezogen werden kann.“ Rückmeldung, S. 6 ↗
- belegt Deutsche Rheuma-Liga Bundesverband e. V.nicht erkennbar
Auftrag: Die Projektergebnisse wurden der Deutschen Rheuma-Liga zur Information weitergeleitet.
Im Dokument ist keine Rückmeldung der Deutschen Rheuma-Liga aufgeführt; ein ausdrücklicher Vermerk, dass sie nicht geantwortet hat, fehlt.Zitat aus der Rückmeldung
„die Deutsche Rheuma -Liga Bundesverband e. V. zur Information weitergeleitet.“ Rückmeldung, S. 2 ↗
Wie es ausging
9 Hauptziele, davon 0 signifikant zugunsten der neuen Versorgung. Dazu 8 Nebenziele, 0 davon signifikant zugunsten.
| Rolle | Endpunkt laut Bericht | Befund | p | Seite |
|---|---|---|---|---|
| Hauptziel | Inaktive Erkrankung zum 12-Monats-Follow-up, JIA insgesamt (T2T vs. kein T2T) Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | signifikant statistisch signifikant zugunsten der Intervention | <0,001 | 41 |
| Hauptziel | Inaktive Erkrankung zum 12-M-FU, polyartikuläre JIA (T2T vs. kein T2T) Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | kein Unterschied kein statistisch signifikanter Unterschied | 0,510 | 41 |
| Hauptziel | Inaktive Erkrankung zum 12-M-FU, systemische JIA (T2T vs. kein T2T) Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | kein Unterschied kein statistisch signifikanter Unterschied | 0,414 | 41 |
| Hauptziel | Inaktive Erkrankung zum 12-M-FU, Oligoarthritis (T2T vs. kein T2T) Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | signifikant statistisch signifikant zugunsten der Intervention | 0,037 | 41 |
| Hauptziel | Inaktive Erkrankung zum 12-M-FU, Enthesitis-assoziierte Arthritis (T2T vs. kein T2T) Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | kein Unterschied kein statistisch signifikanter Unterschied | 0,149 | 41 |
| Hauptziel | Inaktive Erkrankung zum 12-M-FU, SLE (T2T vs. kein T2T) Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | kein Unterschied kein statistisch signifikanter Unterschied | 0,726 | 41 |
| Hauptziel | Inaktive Erkrankung zum 12-M-FU, JDM (T2T vs. kein T2T) Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | kein Unterschied kein statistisch signifikanter Unterschied | 0,130 | 41 |
| Hauptziel | Inaktive Erkrankung nach 12 Monaten bei Polyarthritis: protokollgerecht/T2T behandelte PRO-Kind-Patienten vs. historische Kontrollen (ICON) Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | ohne Angabe keine statistische Prüfung berichtet | nicht berichtet | 44 |
| Hauptziel | Inaktive Erkrankung nach 12 Monaten bei Polyarthritis: Vergleich der Therapiepfade (Gruppe 1 MTX vs. Gruppe 2 MTX+GC-Pulstherapie vs. Gruppe 3 MTX+intraartikuläre GC) Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | kein Unterschied kein statistisch signifikanter Unterschied | 0,422 (Gruppe 1 vs. 2); 0,429 (Gruppe 1 vs. 3) | 63 |
Alle 8 Nebenziele anzeigen
| Rolle | Endpunkt laut Bericht | Befund | p | Seite |
|---|---|---|---|---|
| Nebenziel | Minimal aktive Erkrankung zum 12-M-FU, JIA insgesamt (T2T vs. kein T2T) Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | signifikant statistisch signifikant zugunsten der Intervention | 0,021 | 41 |
| Nebenziel | Patienten-/Elternglobalurteil Allgemeines Wohlbefinden zum 12-M-FU, JIA (T2T vs. kein T2T) Familie: Lebensqualität belegt | signifikant statistisch signifikant zugunsten der Intervention | 0.003 | 42 |
| Nebenziel | Schmerz zum 12-M-FU, JIA (T2T vs. kein T2T) Familie: Schmerz belegt | signifikant statistisch signifikant zugunsten der Intervention | 0.005 | 42 |
| Nebenziel | Müdigkeit zum 12-M-FU, JIA (T2T vs. kein T2T) Familie: Krankheitsspezifische klinische Messwerte belegt | signifikant statistisch signifikant zugunsten der Intervention | 0.009 | 42 |
| Nebenziel | Alltagsfunktion zum 12-M-FU, JIA (T2T vs. kein T2T) Familie: Funktion, Mobilität und Alltag belegt | kein Unterschied kein statistisch signifikanter Unterschied | 0.680 | 42 |
| Nebenziel | Lebensqualität insgesamt zum 12-M-FU, JIA (T2T vs. kein T2T) Familie: Lebensqualität belegt | signifikant statistisch signifikant zugunsten der Intervention | 0.018 | 42 |
| Nebenziel | Körperliche Lebensqualität zum 12-M-FU, JIA (T2T vs. kein T2T) Familie: Lebensqualität belegt | signifikant statistisch signifikant zugunsten der Intervention | 0.008 | 42 |
| Nebenziel | Praxisvarianz der DMARD-Verordnungsrate bei JIA insgesamt (PRO-Kind-Rheuma-Einrichtungen vs. Kinder-KD-Einrichtungen) Familie: Arzneimitteltherapie und Arzneimittelsicherheit belegt | signifikant statistisch signifikant zugunsten der Intervention | 0,002 | 29 |
Fallzahl
Geplant: – nicht angegeben · ausgewertet: 356 Patientinnen und Patienten (Ergebnisbericht, S. 10 und 21)
- Geplant: „Mit der Verlängerung des Rekrutierungszeitraumes gelang es, die angestrebte Fallzahl nicht nur zu erreichen, sondern um etwa ein Drittel zu übertreffen.“ Ergebnisbericht, S. 10 ↗
- Ausgewertet: „12-Monats-Follow-up-Visiten (12 M-FU) (>10 Monate, <15 Monate) für 356 Patienten (54%).“ Ergebnisbericht, S. 21 ↗
Das Vorhaben
Beschreibung aus der Projektdatenbank des GBA
In Deutschland sind ca. 20.000 Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren von entzündlichen Erkrankungen der Muskeln und Gelenke (muskuloskelettale Erkrankungen = MSE) betroffen. Über die Hälfte der Betroffenen bleibt bis ins Erwachsenenalter behandlungsbedürftig. Viele haben ein hohes Risiko dauerhaft körperlich deutlich eingeschränkt zu sein. Häufig werden diese Patienten zu spät oder unangemessen therapiert. Für die juvenile idiopathische Arthritis (Gelenkrheuma) sowie für potenziell besonders einschränkende Bindegewebserkrankungen (z. B. die juvenile Dermatomyositis) haben die bundesweit tätigen Kinder- und Jugendrheumatologen standardisierte Handlungs- und Therapieprotokolle erstellt. Im Projekt PRO-Kind-Rheuma werden kinderrheumatologische Behandlungsteams motiviert, diese Protokolle anzuwenden. Dafür werden sie entsprechend geschult. Die Behandlung und Therapie von jungen MSE-Patienten wird protokolliert. Die routinemäßige Rückmeldung der Patienten hilft dabei, die Therapie individuell auf die Erkrankten anzupassen. An zwanzig Standorten wird die medizinische Versorgung von etwa 621 neu erkrankten MSE-Patienten im ersten Behandlungsjahr beobachtet und analysiert. Es wird überprüft, ob die Behandlungsprotokolle im klinischen Alltag angewendet werden und das therapeutische Vorgehen an den verschiedenen Einrichtungen dadurch harmonisiert wird. Die Wirksamkeit der in den Protokollen vorgeschlagenen verschiedenen Therapiestrategien wird vergleichend geprüft. Das Projekt wird für vier Jahre mit insgesamt rund einer Million Euro gefördert. Die Erkenntnisse fließen wiederum in die Protokolle ein, sodass die Versorgung und letztendlich die Prognose rheumakranker Kinder und Jugendlicher langfristig weiter verbessert wird.
Die Berichte im Wortlaut
Die Berichte werden geladen …
Wo Beschluss und Berichte auseinandergehen
Ein Beschluss des Innovationsausschusses ist eine politische Entscheidung, keine Messung: Versorgungsrelevanz, Umsetzbarkeit, Stellungnahmen und Prioritäten gehen mit ein. Was hier steht, ist deshalb meist kein Widerspruch, sondern ein Unterschied zweier Maßstäbe.
wird geladen …
Wo die Berichte sich selbst widersprechen
Beim vollständigen Lesen fällt auf, was beim Lesen eines einzelnen Kapitels nicht auffällt. Das ist kein Vorwurf an das Vorhaben, sondern die Angabe, wie belastbar die Zahlen sind.
wird geladen …