Der Beschluss des Innovationsausschusses
keine Empfehlung vom 16.10.2023
Der Beschluss in Kürze
Der Innovationsausschuss spricht für das Projekt SMA-C+ keine Empfehlung aus. Beschluss und Ergebnisbericht werden auf der Internetseite des Innovationsausschusses veröffentlicht.
Zusammenfassung von MVF, KI-gestützt aus dem Beschluss.
Begründung
Die Wirksamkeitsevaluation zeigte keine signifikanten Verbesserungen, weder bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Eltern und Kindern (primärer Endpunkt) noch bei der von den Eltern wahrgenommenen Qualität der Behandlungsintegration. Die geplante IT-Komponente wurde nicht wie vorgesehen entwickelt und implementiert. Die gesundheitsökonomische Evaluation konnte mangels Kosten der Regelversorgung nur informelle Kosten und Interventionskosten vergleichen. Die Methodik der Phasen 1 und 2 hält der Ausschuss für angemessen, die der Phase 3 weist dagegen deutliche Limitationen auf: Die Zuteilung erfolgte nicht randomisiert, sondern nach Behandlungsort, die Gruppen unterschieden sich bereits zu Beginn, und die geplanten Fallzahlen wurden deutlich unterschritten. Positiv hebt der Ausschuss neue Erkenntnisse aus Elternsicht sowie die validierte deutschsprachige Fassung des Messinstruments PICS hervor.
„Eine Empfehlung zur Überführung der Erkenntnisse in die Regelversorgung kann auf Basis der Ergebnisse nicht ausgesprochen werden.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
Hindernisse laut Beschluss (7)
- belegt Ergebnis der Wirksamkeitsanalyse: Keine signifikante Verbesserung bei primärem und sekundärem Endpunkt
Zitat aus dem Beschluss
„Die Ergebnisse der Wirksamkeitsevaluation zeigen weder signifikante Verbesserung hinsichtlich der ‚gesundheitsbezogenen Lebensqualität der Eltern und Kinder‘ noch für die ‚durch die Eltern wahrgenommene Qualität der Behandlungsintegration ‘ (primäre und sekundäre Endpunkte).“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- belegt Umsetzung der Intervention: IT-Komponente der Intervention nicht wie geplant entwickelt und implementiert
Zitat aus dem Beschluss
„Die geplante IT -Komponente der Intervention konnte nicht wie geplant entwickelt und implementiert werden.“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- belegt Datenverfügbarkeit und Datenqualität: Fehlende Kosten der Regelversorgung für die gesundheitsökonomische Evaluation
Zitat aus dem Beschluss
„Die gesundheitsökonomische Evaluation lieferte aufgrund der fehlenden Kosten der Regelversorgung lediglich einen Vergleich von informellen Kosten und Interventionskosten.“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- belegt Studienanlage: Keine Randomisierung, Zuteilung nach Behandlungsort
Zitat aus dem Beschluss
„Die Zuteilung in Phase 3 auf Interventions - und Kontrollgruppe war nicht randomisiert, sondern basierte auf dem Behandlungsort.“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- belegt Kontrollgruppe und Vergleichbarkeit: Gruppen unterschieden sich bereits zur Baseline
Zitat aus dem Beschluss
„Die beiden Gruppen unterschieden sich bereits zur Ba seline-Erhebung.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Kontrollgruppe und Vergleichbarkeit: Unterschiedliche Betreuung durch verschiedene Krankenhäuser
Zitat aus dem Beschluss
„Die Betreuung kann sich zudem unterscheiden, da sie für die Gruppen in unterschiedlichen Krankenhäusern erfolgte.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Fallzahl bei der Rekrutierung: Geplante Fallzahlen in den Phasen 2 und 3 deutlich unterschritten
Zitat aus dem Beschluss
„Die geplanten Fallzahlen teilnehmender Eltern und Kinder in den Phasen 2 und 3 wurde zudem deutlich unterschritten, dies schränkt die Aussagekraft der Ergebnisse ein.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
Kennzeichen: belegt · nachsehen · bestritten · ungeprüft. Bedeutung →
Was der Beschluss positiv vermerkt (5)
- belegt Übersetzung und psychometrische Testung eines internationalen Messinstruments zur Behandlungsintegration erfolgreich
Zitat aus dem Beschluss
„In Phase 1 gelang erfolgreich die Übersetzung und psychometrische Testung eines international verfügbaren Messinstruments für die elterliche Bewertung der Behandlungsintegration der minderjährigen Patientinnen und Patienten.“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- belegt Identifikation von Einflussfaktoren auf die Behandlungskoordination in Interviews
Zitat aus dem Beschluss
„Anhand der semi -strukturierten Interviews konnten sieben Hauptcodes und 12 Subcodes identifiziert werden, die gemäß der Befragten einen Einfluss auf die Behandlungskoordination hatten.“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- belegt Hohe Akzeptanz der Intervention bei Familien und Mitarbeitenden
Zitat aus dem Beschluss
„Die Akzeptanz der Intervention bei den Familien und den Mitarbeitenden war hoch, wenngleich die Anzahl teilnehmender Kinder und Eltern deutlich geringer als geplant war.“ Beschlusstext, S. 1 ↗
- belegt Neue Erkenntnisse zur Entwicklung eines Case Managements aus Elternsicht und Beitrag für künftige Studien
Zitat aus dem Beschluss
„Insgesamt hat die Studie jedoch neue Informationen über die Entwicklung eines Case Management aus der Sicht der Eltern von Kindern mit SMA geliefert sowie einen wichtigen Beitrag für künftige Studien mit der Zielgruppe Familien mit chronisch kranken Kindern geleistet.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
- belegt Validierte deutschsprachige Version des PICS steht zur weiteren Verwendung zur Verfügung
Zitat aus dem Beschluss
„Insbesondere die im Projekt validierte Variante des Messinstruments für die Versorgungsqualität bei chronisch erkrankten Kindern (‚Pediatric Integrated Care Survey‘ (PICS)) für den deutschsprachigen Raum steht zur weiteren Verwendung zur Verfügung.“ Beschlusstext, S. 2 ↗
Übertragbarkeit laut Beschluss
Eine Empfehlung zur Überführung in die Regelversorgung kann auf Basis der Ergebnisse nicht ausgesprochen werden. Die validierte deutschsprachige Fassung des PICS steht jedoch zur weiteren Verwendung zur Verfügung.
Wie es ausging
5 Hauptziele, davon 0 signifikant zugunsten der neuen Versorgung. Dazu 4 Nebenziele, 0 davon signifikant zugunsten.
| Rolle | Endpunkt laut Bericht | Befund | p | Seite |
|---|---|---|---|---|
| Hauptziel | Qualität der Behandlungsintegration aus Sicht der Eltern – Skala "Teamqualität & -kommunikation" Familie: Zufriedenheit und Versorgungserfahrung belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen | nicht berichtet | 61 |
| Hauptziel | Qualität der Behandlungsintegration aus Sicht der Eltern – Skala "Auswirkungen auf die Familie" Familie: Zufriedenheit und Versorgungserfahrung belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen | nicht berichtet | 61 |
| Hauptziel | Gesundheitsbezogene Lebensqualität der Eltern – familiäre Belastung (FaBel Gesamtwert) Familie: Belastung von Angehörigen belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen | nicht berichtet | 62 |
| Hauptziel | Gesundheitsbezogene Lebensqualität der Eltern – körperliche Gesundheit Familie: Lebensqualität belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen | nicht berichtet | 63 |
| Hauptziel | Gesundheitsbezogene Lebensqualität der Eltern – psychische Gesundheit Familie: Lebensqualität belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen | nicht berichtet | 63 |
Alle 4 Nebenziele anzeigen
| Rolle | Endpunkt laut Bericht | Befund | p | Seite |
|---|---|---|---|---|
| Nebenziel | Gesundheitsbezogene Lebensqualität der Kinder Familie: Lebensqualität belegt | ohne Angabe Signifikanz im Bericht nicht ausgewiesen | nicht berichtet | 65 |
| Nebenziel | Prozessevaluation der CM-Intervention (Akzeptanz und Machbarkeit) Familie: Machbarkeit, Akzeptanz und Nutzung belegt | ohne Angabe keine statistische Prüfung berichtet | nicht berichtet | 66 |
| Nebenziel | Ungeplante medizinische und therapeutische Versorgung in den letzten drei Monaten (Kind), zu T0 Familie: Ambulante Inanspruchnahme belegt | ohne Angabe keine statistische Prüfung berichtet | nicht berichtet | 60 |
| Nebenziel | Arbeitsausfall zur Gewährleistung der Versorgung des Kindes, zu T0 Familie: Belastung von Angehörigen belegt | ohne Angabe keine statistische Prüfung berichtet | nicht berichtet | 60 |
Fallzahl
Geplant: 50 Angehörige · ausgewertet: 32 Angehörige · erreicht: 64 % (Ergebnisbericht, S. 25 und 59)
- Geplant: „Angestrebt wurde eine Fallzahl von N = 50 (jeweils 25 in Interventions- und Kontrollgruppe).“ Ergebnisbericht, S. 25 ↗
- Ausgewertet: „Interventionsgruppe (IG) 21 17 20 / Kontrollgruppe (KG) 11 11 11“ Ergebnisbericht, S. 59 ↗
Das Vorhaben
Beschreibung aus der Projektdatenbank des GBA
Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene chronische Erkrankung im Kindesalter. Sie tritt bei etwa einer von 6.000–10.000 Geburten auf. Das Leben der Familie wird durch die Erkrankung des Kindes massiv beeinflusst. Die Eltern sind darauf angewiesen, dass die Versorgung und die medizinischen Behandlungsmöglichkeiten der betroffenen Kinder in spezialisierten Zentren aufeinander abgestimmt werden. Je nach Schweregrad der Erkrankung können die Kinder nicht alleine frei sitzen und müssen künstlich beatmet und ernährt werden. In der Vergangenheit wurden die Kinder mit einer schweren Verlaufsform (SMA 1) selten älter als drei bis vier Jahre. Durch neue medikamentöse Behandlungsmöglichkeiten hat sich die Prognose verbessert, wobei Daten zu Langzeitverläufen bislang fehlen. Das Projekt SMA-C+ will die Eltern durch eine Behandlungsintegration und Behandlungskoordination entlasten und die Versorgungssitutation der Kinder verbessern. Die Behandlungsintegration zielt darauf, die Bedürfnisse der jeweiligen Familie aufzunehmen, die Eltern individuell zu beraten und die Therapien anschließend besser aufeinander abzustimmen. Dafür soll ein sogenanntes Fall- oder auch Case Management etabliert werden. Ein ausgebildeter Case Manager steht den Familien zur Seite und übernimmt die kontinuierliche Beratung zum Krankheitsbild und zu den vorhandenen Behandlungsmöglichkeiten. Darüber hinaus soll eine digitale Plattform eingerichtet werden, die einen Austausch zwischen Familien, Case Managern und behandelnden Ärzten ermöglicht. In einer Studie wird diese Herangehensweise evaluiert. Dabei wird beispielsweise untersucht, ob sich die gesundheitsbezogene Lebensqualität der Eltern aufgrund der Entlastung durch das Case-Management verbessert. Das Projekt wird für 42 Monate mit ca. 555.000 Euro gefördert. Im Erfolgsfall könnte diese Art des Case Managements später auch auf andere SMA-Zentren und auf andere seltene Erkrankungen übertragen werden.
Die Berichte im Wortlaut
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Wo Beschluss und Berichte auseinandergehen
Ein Beschluss des Innovationsausschusses ist eine politische Entscheidung, keine Messung: Versorgungsrelevanz, Umsetzbarkeit, Stellungnahmen und Prioritäten gehen mit ein. Was hier steht, ist deshalb meist kein Widerspruch, sondern ein Unterschied zweier Maßstäbe.
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Wo die Berichte sich selbst widersprechen
Beim vollständigen Lesen fällt auf, was beim Lesen eines einzelnen Kapitels nicht auffällt. Das ist kein Vorwurf an das Vorhaben, sondern die Angabe, wie belastbar die Zahlen sind.
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